建立日期 2823
主題: 改良的基因編輯技術有望幫助醫治難以治癒的疾病
《Cell》日前刊登美國基因表達實驗室(Gene Expression Laboratory)的最新發表,研究團隊表示,以往如糖尿病、肌肉萎縮症(muscular dystrophy)等難以治癒的疾病,利用新型式基因工程設計以增進特定基因活性的技術,未來將有可能出現治癒的機會。這項技術是一種名為常間回文重複序列叢集((clustered regularly interspaced short palindromic repeats,簡稱CRISPR)的厲害基因編輯工具的改良版本,原始的CRISPR技術於準確的位置剪輯DNA,以方便科學家剪除錯誤的基因片段,或是重新編寫基因錯誤的部分。而在本篇研究中,作者所發表的新型CRISPR基因剪輯技術,能夠調整選取基因的量,這樣的方式能夠克服過往可能出現的錯誤基因受到編輯的情形,也就是俗稱的脫靶效應 (off-target effects)。